Autologe hematopoietische stamceltransplantatie (aHSCT) bij MS

Stamceltransplantatie

aHSCT (ook wel HSCT genoemd) staat voor autologe hematopoietische stamceltransplantatie. Bij deze behandeling worden stamcellen gebruikt die aanwezig zijn in het beenmerg en in het bloed, zogenaamde hematopoietische cellen. Autoloog betekent dat de stamcellen van de persoon zelf worden gebruikt.

Het doel van aHSCT is het afweersysteem “resetten” zodat ontstekingscellen niet langer de hersenen aanvallen, zoals het geval is bij mensen met een actieve vorm van MS. Stamcellen zijn erg belangrijk voor het repareren van schade in het menselijk lichaam. Vanuit stamcellen kunnen verschillende andere soorten cellen ontstaan. In dit geval worden stamcellen uit het bloed gebruikt, deze kunnen verschillende type ontstekingscellen vormen en daarmee het afweersysteem opnieuw opbouwen. Dit type stamcel kan echter geen organen of weefsels herstellen. aHSCT kan daarom echte zenuwschade niet herstellen.

Behandeling

In het kort bestaat de behandeling met aHSCT uit drie stappen. Als eerste worden stamcellen uit het bloed of beenmerg van de patiënt gehaald en tijdelijk ingevroren. Ten tweede krijgt de patiënt chemotherapie en antilichamen toegediend waarmee het afweersysteem wordt uitgeschakeld. Tot slot krijgt de patiënt zijn eigen stamcellen terug via een infuus, hiermee wordt het afweersysteem weer opgebouwd.

Effectiviteit

Uit verschillende studies is naar voren gekomen dat de behandeling effectief kan zijn bij een deel van de mensen met MS. Deze groep bleef gedurende meerdere jaren vrij van 'schubs' en op MRI beelden werden geen nieuwe actieve laesies gevonden. Opmerkelijk is dat de behandeling kan leiden tot stabilisatie van de ziekte en bij sommige mensen zelfs tot het herstel van het functieverlies. De beste resultaten zijn behaald bij mensen met een zeer agressieve vorm van relapsing-remitting MS (RRMS), waarbij bestaande therapieën niet werkten. Voor mensen met een progressieve vorm van MS of mensen die al meer dan 10 jaar MS hebben is de behandeling niet effectief. 

Risico's

aHSCT is een agressieve en zware behandeling. Er zijn in het verleden zelfs mensen overleden aan de therapie. De behandeling wordt in Nederland op dit moment niet toegepast voor MS. Momenteel loopt er een internationale fase III studie in Zweden, Engeland en Amerika. In de studie wordt gebruik gemaakt van een minder agressieve chemotherapie met als doel de risico's te verminderen. De behandeling en nazorg vergt veel expertise en dient nadrukkelijk in centra gespecialiseerd in MS en aHSCT uitgevoerd te worden.     

Meer wetenschappelijk onderzoek is nodig om aan te tonen bij welke groep mensen met MS de stamceltherapie beter geschikt is dan de bestaande medicijnen. Hiervoor is het belangrijk dat zogenaamde gecontroleerde klinische studies worden uitgevoerd, zoals de lopende fase III studie. Stichting MS Research volgt met grote belangstelling de internationale ontwikkelingen op dit gebied. 

 

De Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN) heeft op 17 oktober 2016 een standpunt over stamceltransplantatie bij MS gepubliceerd. Hierin staat verwoord waarom Nederlandse neurologen het patienten afraden om buiten studieverband de behandeling te ondergaan.

 

Stichting MS Research stimuleert en financiert wetenschappelijk onderzoek naar MS. Wij werken aanbodgedreven en staan ook open voor subsidieaanvragen op het gebied van stamceltransplantatie. Lees hier ons standpunt over stamceltransplantatie bij MS. 

 

Op de website van het Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust is meer informatie beschikbaar over AHSCT bij MS. [Engels]