Stamceltherapie bij MS

Belang

Mensen met MS hebben een ontregeld afweersysteem. Bij autologe Hematopoietische Stamcel Transplantatie (aHSCT), ofwel stamceltherapie, krijgt het afweersysteem een soort herstart. Eerst isoleren onderzoekers stamcellen uit het bloed van een patiënt. De patiënt krijgt vervolgens medicijnen toegediend die de ontregelde afweercellen doden (chemo- en immunotherapie). Daarna worden de eigen stamcellen teruggegeven aan de patiënt. Deze stamcellen vormen het nieuwe afweersysteem. Stamceltherapie bij MS wordt in een aantal landen in studieverband uitgevoerd. De behandeling lijkt het meest effectief bij mensen die hard achteruitgaan. Deze patiënten hebben veel ontstekingen in het centraal zenuwstelsel (zoals te zien op MRI-scans van hersenen en ruggenmerg), ondanks het gebruik van ontstekingsremmende medicijnen. 

Methode

Amsterdam UMC neemt deel aan een grote internationale gerandomiseerde multicenter studie die in Scandinavië is opgezet. In deze studie wordt stamceltherapie vergeleken met meerdere effectieve MS-medicijnen (alemtuzumab, cladribine of ocrelizumab). In de totale studie worden 100 mensen met MS, uit Noorwegen, Zweden, Denemarken en Nederland, geïncludeerd. Vijftig van hen krijgen stamceltherapie (groep A) en vijftig krijgen een tweedelijnsmiddel (groep B). Amsterdam UMC wil 20 mensen laten meedoen aan de internationale studie, tien in groep A en tien in groep B. Na twee jaar worden de effectiviteit, de veiligheid en de kosten van beide behandelingen, inclusief nazorg, met elkaar vergeleken. Daarna volgt een follow-up tot 5 jaar na de start van de behandeling om ook de effectiviteit en veiligheid op langere termijn in kaart te brengen. Om aan de studie mee te kunnen doen, moet er in elk geval sprake zijn van ziekteactiviteit (ontstekingen in hersenen en/of ruggenmerg) ondanks het gebruik van ontstekingsremmende MS-medicatie. Op het aanmeldformulier is een vragenschema gemaakt, zodat patiënten zelf kunnen bepalen of ze in aanmerking kunnen komen voor deelname aan de studie.

Verwacht resultaat

Het huidige onderzoek draagt bij aan het antwoord op de vraag of en voor wie stamceltherapie een goede behandeloptie is bij mensen met MS. Bij een positieve uitkomst kunnen de resultaten van deze studie het wetenschappelijk bewijs vormen dat nodig is om tot vergoeding van de behandeling in Nederland over te gaan.

Impact

Stamceltherapie wordt in Nederland voor MS nog niet vergoed noch uitgevoerd. In de media worden de effecten van stamceltherapie vaak positief beschreven. Dit inspireert sommige mensen met MS om op eigen kosten naar het buitenland gaan om deze behandeling te ondergaan. Er is echter nog geen goed wetenschappelijk onderzoek geweest waarin de effectiviteit en veiligheid van stamceltherapie direct vergeleken is met effectieve medicijnen voor MS.

 

Prof.dr. B.M.J. Uitdehaag, Prof.dr. J. Killestein, Prof.dr. S. Zweegman (Amsterdam UMC)

€ 475.000,- voor 6 jaar, toegekend in 2019 - 19-1051 MS

Dit onderzoek is mogelijk gemaakt door een gezamenlijke subsidie van Stichting MS Research en het Nationaal MS Fonds. Beide stichtingen investeren € 475.000,- in het onderzoek.

 

Voor meer informatie over het onderzoek en deelname, bezoek de website www.vumc.nl/stamceltherapieMS