“Om stamceltherapie in Nederland vergoed te krijgen is wetenschappelijk onderzoek nodig waarin effectiviteit en veiligheid van stamceltherapie direct vergeleken wordt met effectieve medicijnen voor MS. Bij een positieve uitkomst kunnen de resultaten van deze studie bijdragen aan het wetenschappelijk bewijs dat nodig is om tot vergoeding van de behandeling in Nederland over te gaan.”
Prof.dr. Bernard Uitdehaag
Belang: Mensen met MS hebben een ontregeld afweersysteem. Bij autologe Hematopoietische Stamcel Transplantatie (aHSCT), ofwel stamceltherapie, krijgt het afweersysteem een soort herstart. Eerst isoleren onderzoekers stamcellen uit het bloed van een patiënt. De patiënt krijgt vervolgens medicijnen die de ontregelde afweercellen doden (chemo- en immunotherapie). Daarna krijgt de patiënt de eigen stamcellen terug. Deze stamcellen vormen het nieuwe afweersysteem. De behandeling lijkt het meest effectief bij mensen met hele actieve MS. Deze mensen met MS hebben veel ontstekingen in het centraal zenuwstelsel (zoals te zien op MRI-scans van hersenen en ruggenmerg), ondanks het gebruik van ontstekingsremmende medicijnen.
Methode: MS Centrum Amsterdam neemt deel aan een grote internationale gerandomiseerde en gecontroleerde multicenter studie die in Scandinavië is opgezet. In deze studie wordt stamceltherapie vergeleken met effectieve MS-medicijnen (alemtuzumab, cladribine of ocrelizumab). Het is een onderzoek waarbij patiënten die onvoldoende effect hebben van een behandeling met interferon bèta, glatirameeracetaat, dimethylfumaraat, teriflunomide, fingolimod of natalizumab worden gerandomiseerd tussen stamceltherapie of behandeling met alemtuzumab, cladribine of ocrelizumab.
In de totale studie doen 100 mensen met MS mee uit Noorwegen, Zweden, Denemarken en Nederland. Vijftig van hen krijgen stamceltherapie (groep A) en vijftig krijgen een tweedelijnsmiddel (groep B).
Na twee jaar vergelijken de onderzoekers de effectiviteit, de veiligheid en de kosten van beide behandelingen, inclusief nazorg. Daarna volgt een follow-up tot vijf jaar na de start van de behandeling om ook de effectiviteit en veiligheid op langere termijn in kaart te brengen. Om aan de studie mee te kunnen doen, moet er in elk geval sprake zijn van ziekteactiviteit (ontstekingen in hersenen en/of ruggenmerg) ondanks het gebruik van ontstekingsremmende MS-medicatie.
Verwacht resultaat: Het huidige onderzoek draagt bij aan het antwoord op de vraag of en voor wie stamceltherapie een goede behandeloptie is bij een grotere groep mensen met actieve MS. Bij een positieve uitkomst kunnen de resultaten van deze studie het wetenschappelijk bewijs vormen dat nodig is om voor een grotere groep mensen met MS tot vergoeding van de behandeling in Nederland over te gaan.
Impact: Stamceltherapie wordt in Nederland voor een zeer kleine groep mensen met MS vergoed. In de media worden de effecten van stamceltherapie vaak positief beschreven. Dit inspireert sommige mensen met MS om op eigen kosten naar het buitenland gaan om deze behandeling te ondergaan. Er is echter nog geen goed wetenschappelijk onderzoek geweest waarin de effectiviteit en veiligheid van stamceltherapie direct vergeleken is met effectieve medicijnen voor MS.
Het onderzoek is mogelijk door een gezamenlijke subsidie van Stichting MS Research en het Nationaal MS Fonds. De stichtingen investeren elk € 475.000 in de studie en dragen zo bij aan het antwoord op de vraag of stamceltherapie een goede behandeloptie is bij mensen met MS in plaats van de huidige voor MS geregistreerde tweedelijns therapieën. Het onderzoek zal dus inzicht bieden in de exacte plaatsbepaling van stamceltherapie bij MS.
De inclusie in de RAM-MS studie is na een onderbreking wegens corona weer hervat. Voor meer informatie over het onderzoek en deelname: kijk op www.vumc.nl/stamceltherapieMS.
Projectnummer: 19-1051
