Stamceltherapie (aHSCT) bij MS

Een stamcel is een menselijke basiscel die zichzelf kan vernieuwen of uitgroeien tot een gespecialiseerde cel, bijvoorbeeld een hartcel, een levercel of een huidcel. Stamcellen zijn erg belangrijk voor het repareren van schade in het menselijk lichaam. Vanuit stamcellen kunnen verschillende andere soorten cellen ontstaan.

Bij stamceltherapie voor mensen met MS worden stamcellen uit het eigen bloed gebruikt. Deze stamcellen kunnen verschillende typen afweercellen vormen en daarmee het afweersysteem opnieuw opbouwen. Dit type stamcel kan echter geen organen of weefsels herstellen. Permanente zenuwschade die door MS is ontstaan, wordt dan ook niet hersteld door stamceltherapie.

Het doel van stamceltherapie bij MS is echter om het afweersysteem te “resetten” zodat de MS-ontstekingscellen niet langer de hersenen aanvallen.

Stamceltherapie, officieel “aHSCT” (ook wel HSCT genoemd) staat voor autologe hematopoietische stamceltransplantatie. Bij deze behandeling worden stamcellen gebruikt die aanwezig zijn in het beenmerg en het bloed, zogenaamde hematopoietische cellen. Autoloog betekent dat de stamcellen van de persoon zelf worden gebruikt.

De behandeling bestaat uit drie stappen

Kort samengevat bestaat deze behandeling uit drie stappen. Als eerste worden stamcellen uit het bloed of beenmerg van de patiënt gehaald en tijdelijk ingevroren. Vervolgens krijgt de patiënt chemotherapie en antilichamen toegediend waarmee het bestaande afweersysteem wordt vernietigd. Tot slot krijgt de patiënt zijn eigen stamcellen terug via een infuus, waarmee het afweersysteem opnieuw wordt opgebouwd.

Uit verschillende studies is naar voren gekomen dat de behandeling effectief kan zijn bij een deel van de mensen met MS. Deze groep bleef na behandeling gedurende meerdere jaren vrij van schubs (ook wel aanvallen of relapses genoemd) en op MRI-beelden werden geen nieuwe actieve laesies (ontstekingen in de hersenen of ruggenmerg) gevonden.

Opmerkelijk is dat de behandeling kan leiden tot stabilisatie van de ziekte en bij sommige mensen zelfs tot herstel van het functieverlies. De beste resultaten zijn behaald bij mensen met een vroege, actieve vorm van RRMS. Voor mensen met een progressieve vorm van MS lijkt de behandeling minder effectief. Nieuwe inzichten laten wel zien dat naast ziekteduur ook andere kenmerken van ziekteactiviteit belangrijk zijn bij de afweging of stamceltherapie een geschikte behandeling kan zijn.

Stamceltherapie is een agressieve en zware behandeling. De afgelopen jaren zijn de risico’s van de behandeling aanzienlijk verminderd, doordat artsen meer kennis en ervaring hebben opgedaan, het protocol is verfijnd en men beter kan inschatten welke patiënten de behandeling goed kunnen doorstaan. Niettemin blijft het een zware behandeling met bijbehorende risico’s. De behandeling en nazorg vergen veel expertise. Stamceltherapie dient nadrukkelijk uitgevoerd te worden in centra die gespecialiseerd zijn in zowel MS als stamceltherapie. De behandeling is sinds december 2022 in Nederland alleen beschikbaar voor een zeer selecte groep mensen met MS en in onderzoeksverband.

Internationale studies laten zien dat stamceltherapie (aHSCT) ziekteactiviteit kan tegengaan in een bepaalde groep mensen met MS, voornamelijk jonge patiënten met een korte ziekteduur, met veel ziekteactiviteit en weinig invaliditeit. Kennis over de effectiviteit en veiligheid van stamceltherapie ten opzichte van bestaande MS-medicijnen groeit.

Wetenschappelijk onderzoek is nodig om aan te tonen bij welke, andere groepen mensen met MS de stamceltherapie al dan niet beter is dan bestaande medicijnen. Hiervoor is het belangrijk dat zogenaamde gecontroleerde, gerandomiseerde klinische studies worden uitgevoerd. Dergelijke studies hebben een strikte opzet. Zo wordt bijvoorbeeld vooraf berekend hoeveel mensen moeten deelnemen aan de studie, wordt vervolgens met loting (willekeurig/”at random”) bepaald wie welke behandeling krijgt en ondergaan deelnemers in verschillende landen precies hetzelfde standaard behandelprotocol. Door deze strikte opzet zijn de resultaten van dit type onderzoek zo betrouwbaar mogelijk.

Stichting MS Research en het Nationaal MS Fonds financieren samen het onderzoek naar stamceltherapie bij MS binnen het MS Centrum Amsterdam. Het is een internationale studie die antwoord geeft op de vraag wat (op lange termijn) de beste behandeling is voor de groep mensen met actieve RRMS waarvoor stamceltherapie nog niet vergoed wordt; stamceltherapie of bestaande tweedelijnsmiddelen. Op deze manier dragen wij bij aan het bewijs dat noodzakelijk is om stamceltherapie in Nederland beschikbaar te maken voormensen met MS voor wie dit de beste behandeloptie is.

Meer informatie over het stamcelonderzoek van MS Centrum Amsterdam.

Stamceltherapie (aHSCT) als behandeling voor MS is in Nederland beschikbaar voor een kleine groep mensen met zeer actieve MS. Er wordt grootschalig wetenschappelijk onderzoek uitgevoerd waarbij het effect en de veiligheid van stamceltherapie wordt vergeleken met de beste alternatieve behandeling. Dit onderzoek is vereist om het wetenschappelijk bewijs te leveren dat nodig is om stamceltherapie als standaard behandeling voor mensen met MS beschikbaar en vergoed te maken voor wie dit de beste behandeloptie is.

De criteria voor behandeling worden regelmatig aangepast op basis van nieuwe wetenschappelijke inzichten. Hierdoor kan stamceltherapie inmiddels voor een bredere groep mensen met actieve RRMS een behandeloptie zijn dan enkele jaren geleden. Zo kan door nieuwe inzichten stamceltherapie soms ook in een eerder stadium van actieve RRMS dan voorheen worden overwogen.

Sinds december 2022 wordt stamceltherapie in Nederland alleen vergoed voor een kleine groep mensen met zeer actieve RRMS. Als resultaten van het lopende onderzoek voldoende bewijs leveren dat stamceltherapie een effectieve behandeling is voor een grotere groep mensen met MS, hopen wij dat stamceltherapie vaker ingezet zal worden.

Wetenschappelijk onderzoek laat zien dat de behandeling bij sommige vormen van MS nieuwe aanvallen kan voorkomen en achteruitgang kan remmen of zelfs stoppen. Er zijn echter methodologisch sterke studies (de zogenaamde gerandomiseerde, gecontroleerde studies) nodig die verder inzicht zullen bieden in de exacte plaatsbepaling van stamceltherapie als behandelmethode bij MS. Het onderzoek in het MS Centrum Amsterdam (RAM-MS onderzoek) zal antwoord geven op de vraag of stamceltherapie een goede behandeloptie is bij mensen met MS naast de huidige voor MS geregistreerde tweedelijns therapieën (cladribine, alemtuzumab en ocrelizumab). Het onderzoek zal dus inzicht bieden in de exacte plaatsbepaling van stamceltherapie bij MS.

Dit onderzoek is mogelijk met de steun van het Nationaal MS Fonds en Stichting MS Research. Samen dragen we bij aan het bewijs dat noodzakelijk is om stamceltherapie in Nederland beschikbaar te maken – en vergoed te krijgen – voor mensen met MS voor wie dit de beste behandeloptie is.