Het doel van stamceltherapie bij MS is om het afweersysteem te resetten. Naar werkzaamheid en risico’s wordt nog onderzoek gedaan in Nederland. Op dit moment is de behandeling in Nederland nog niet beschikbaar en wordt niet vergoed.
Stamceltherapie (aHSCT) wordt voor een kleine, specifieke groep mensen met MS vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering. Voor deze groep is stamceltransplantatie voldoende bewezen effectieve zorg, oordeelt het Zorginstituut. Daarom komt deze groep sinds 12 december 2022 in aanmerking voor vergoeding van deze behandeling uit het basispakket van de zorgverzekering (besluit zorginstituut Nederland). Het gaat om MS-patiënten met de variant RRMS, bij wie de ziekte zeer actief is, de meest effectieve medicatie niet aanslaat en die in korte tijd achteruit gaan.
Voor bepaalde mensen met MS die buiten deze regeling vallen, maar wel een actieve RRMS hebben, bestaat de mogelijkheid om deel te nemen aan een klinische trial waarbij stamceltherapie vergeleken wordt met bestaande tweedelijns MS-medicatie. Deze trial wordt uitgevoerd bij MS Centrum Amsterdam en mogelijk gemaakt door een subsidie van Stichting MS Research en het Nationaal MS Fonds. Op deze manier dragen wij bij aan het bewijs dat het noodzakelijk is om stamceltherapie in Nederland beschikbaar te maken voor die groep mensen met MS voor wie dit de beste behandeloptie is.
Hieronder beantwoorden we een aantal veel gestelde vragen over stamceltherapie bij MS.
Een stamcel is een menselijke basiscel die zichzelf ook kan vernieuwen of uitgroeien tot een gespecialiseerde cel, bijvoorbeeld een hartcel, een levercel of een huidcel. Stamcellen zijn erg belangrijk voor het repareren van schade in het menselijk lichaam. Vanuit stamcellen kunnen verschillende andere soorten cellen ontstaan.
In het geval van stamceltherapie voor mensen met MS, worden stamcellen uit het eigen bloed gebruikt. Deze stamcellen kunnen verschillende type ontstekingscellen vormen en daarmee het afweersysteem opnieuw opbouwen. Dit type stamcel kan echter geen organen of weefsels herstellen. Daardoor wordt door stamceltherapie permanente zenuwschade die door MS ontstaan niet hersteld.
Het doel van stamceltherapie bij MS is echter om het afweersysteem te “resetten” zodat de MS-ontstekingscellen niet langer de hersenen aanvallen. Mensen met een actieve vorm van MS hebben namelijk last van deze aanvallen.
Stamceltherapie, officieel “aHSCT” (ook wel HSCT genoemd) staat voor autologe hematopoietische stamceltransplantatie. Bij deze behandeling worden stamcellen gebruikt die aanwezig zijn in het beenmerg en in het bloed, zogenaamde hematopoietische cellen. Autoloog betekent dat de stamcellen van de persoon zelf worden gebruikt.
Kort samengevat bestaat deze behandeling uit drie stappen. Als eerste worden stamcellen uit het bloed of beenmerg van de patiënt gehaald en tijdelijk ingevroren. Vervolgens krijgt de patiënt chemotherapie en antilichamen toegediend waarmee het bestaande afweersysteem wordt vernietigd. Tot slot krijgt de patiënt zijn eigen stamcellen terug via een infuus, waarmee het afweersysteem opnieuw wordt opgebouwd.
Uit verschillende studies is naar voren gekomen dat de behandeling effectief kan zijn bij een deel van de mensen met MS. Deze groep bleef na behandeling gedurende meerdere jaren vrij van ‘schubs’ en op MRI-beelden werden geen nieuwe actieve laesies gevonden.
Opmerkelijk is dat de behandeling kan leiden tot stabilisatie van de ziekte en bij sommige mensen zelfs tot herstel van het functieverlies. De beste resultaten zijn behaald bij mensen met een vroege, agressieve vorm van relapsing-remitting MS (RRMS). Voor mensen met een progressieve vorm van MS lijkt de behandeling minder effectief.
Stamceltherapie is een agressieve en zware behandeling. De afgelopen jaren zijn de risico’s van de behandeling aanzienlijk verminderd, doordat artsen meer kennis en ervaring hebben opgedaan, het protocol is verfijnd en men beter kan inschatten welke patiënten de behandeling goed kunnen doorstaan. Niettemin is er een klein risico op overlijden. De behandeling en nazorg vergt veel expertise en dient nadrukkelijk uitgevoerd te worden in centra die gespecialiseerd zijn in zowel MS als stamceltherapie. De behandeling is sinds december 2022 in Nederland alleen beschikbaar voor een zeer selecte groep mensen met MS en in onderzoekverband.
Internationale studies laten zien dat stamceltherapie (aHSCT) ziekteactiviteit kan tegengaan in een bepaalde groep MS-patiënten, namelijk jonge patiënten met een korte ziekteduur, met veel ziekteactiviteit en weinig invaliditeit. Kennis over de effectiviteit en veiligheid van stamceltherapie ten opzichte van bestaande MS-middelen groeit. Daarmee is er zicht op een bredere toepassing van stamceltherapie als behandeling voor MS.
Wetenschappelijk onderzoek is dus nodig om aan te tonen bij welke, andere groepen mensen met MS de stamceltherapie beter geschikt is dan bestaande medicijnen. Hiervoor is het belangrijk dat zogenaamde gecontroleerde klinische studies worden uitgevoerd. Dergelijke studies hebben een strikte opzet. Zo wordt bijvoorbeeld vooraf berekend hoeveel mensen moeten deelnemen aan de studie, wordt vervolgens met loting bepaald wie welke behandeling krijgt en ondergaan deelnemers in verschillende landen precies hetzelfde standaard behandelprotocol. Door deze strikte opzet zijn de resultaten van dit type onderzoek zeer betrouwbaar.
Stichting MS Research financiert samen met het Nationaal MS Fonds onderzoek naar stamceltherapie bij MS binnen het MS Centrum Amsterdam. Deze internationale studie geeft antwoord op de vraag wat (op lange termijn) de beste behandeling is voor de groep mensen met actieve RRMS waarvoor stamceltherapie nog niet vergoed wordt; stamceltherapie of bestaande tweedelijnsmiddelen. Op deze manier dragen wij bij aan het bewijs dat het noodzakelijk is om stamceltherapie in Nederland beschikbaar te maken voor alle mensen met MS bij wie dit de beste behandeloptie is.
Meer informatie over het stamcelonderzoek van MS Centrum Amsterdam.
Stamceltherapie (aHSCT) als behandeling voor MS is in Nederland beschikbaar voor een kleine groep mensen met zeer reactieve MS én in onderzoeksverband. Grootschalig wetenschappelijk onderzoek waarbij het effect en de veiligheid van stamceltherapie wordt vergeleken met de beste alternatieve behandeling is nog steeds nodig. Dit onderzoek levert het wetenschappelijk bewijs dat nodig is om stamceltherapie als standaard behandeling voor alle mensen met MS beschikbaar en vergoed te maken voor wie dit de beste behandeloptie is.
Sinds december 2022 wordt stamceltherapie in Nederland alleen vergoed voor een kleine groep mensen met zeer actieve RRMS. Als resultaten van lopende onderzoek voldoende bewijs leveren dat dit een effectieve behandeling is voor een grotere groep mensen met MS, hopen wij dat vergoeding ook voor deze groep dichtbij is.
Wetenschappelijk onderzoek laat zien dat de behandeling bij sommige vormen van MS nieuwe aanvallen kan voorkomen en achteruitgang kan remmen of zelfs stoppen. Er zijn echter methodologisch sterke studies (de zogenaamde “controlled randomized” studies) nodig die verder inzicht zullen bieden in de exacte plaatsbepaling van stamceltherapie als behandelmethode bij MS. Dit betekent dat uit onderzoek moet blijken voor wie stamceltherapie een goed alternatief is voor bestaande behandelingen. Het onderzoek in Amsterdam UMC (RAM-MS onderzoek) is een voorbeeld van dergelijk onderzoek dat nog nodig is.
Dit onderzoek is mogelijk met de steun van het Nationaal MS Fonds en Stichting MS Research. Op deze manier dragen we bij aan het bewijs dat noodzakelijk is om stamceltherapie in Nederland beschikbaar en vergoed te maken voor alle mensen met MS voor wie dit de beste behandeloptie is.