Beschikbaarheid stamceltherapie bij MS

Stamceltherapie (aHSCT) is in Nederland nog niet beschikbaar en wordt niet vergoed als behandeling voor mensen met MS. Wetenschappelijk onderzoek laat zien dat de behandeling bij sommige vormen van MS nieuwe aanvallen kan voorkomen en achteruitgang kan remmen of zelfs stoppen. Het is echter nog onduidelijk voor welke patiënten stamceltherapie een betere behandeling is dan bestaande MS-medicatie.

Met financiële steun van Stichting MS Research en het Nationaal MS Fonds onderzoekt MS Centrum Amsterdam wat de beste behandeling is voor mensen met zeer actieve RRMS; stamceltherapie of bestaande tweedelijns MS-medicatie. Op deze manier dragen wij bij aan het bewijs dat het noodzakelijk is om stamceltherapie in Nederland beschikbaar te maken voor die groep mensen met MS voor wie dit de beste behandeloptie is.

Hieronder beantwoorden we een aantal veel gestelde vragen over stamceltherapie bij MS.

Wat zijn stamcellen?

Een stamcel is een menselijke basiscel die zichzelf ook kan vernieuwen of uitgroeien tot een gespecialiseerde cel, bijvoorbeeld een hartcel, een levercel of een huidcel. Stamcellen zijn erg belangrijk voor het repareren van schade in het menselijk lichaam. Vanuit stamcellen kunnen verschillende andere soorten cellen ontstaan.

Hoe werkt stamceltherapie bij MS?

In het geval van stamceltherapie voor mensen met MS, worden stamcellen uit het bloed gebruikt. Deze stamcellen kunnen verschillende type ontstekingscellen vormen en daarmee het afweersysteem opnieuw opbouwen. Dit type stamcel kan echter geen organen of weefsels herstellen. Daardoor kan stamceltherapie helaas permanente zenuwschade die door MS ontstaan is niet herstellen.

Het doel van stamceltherapie bij MS is echter om het afweersysteem te “resetten” zodat de MS-ontstekingscellen niet langer de hersenen aanvallen. Mensen met een actieve vorm van MS hebben namelijk last van deze aanvallen.

Stamceltherapie, officieel “aHSCT” (ook wel HSCT genoemd) staat voor autologe hematopoietische stamceltransplantatie. Bij deze behandeling worden stamcellen gebruikt die aanwezig zijn in het beenmerg en in het bloed, zogenaamde hematopoietische cellen. Autoloog betekent dat de stamcellen van de persoon zelf worden gebruikt.

De behandeling bestaat uit drie stappen

Kort samengevat bestaat deze behandeling uit drie stappen. Als eerste worden stamcellen uit het bloed of beenmerg van de patiënt gehaald en tijdelijk ingevroren. Vervolgens krijgt de patiënt chemotherapie en antilichamen toegediend waarmee het bestaande afweersysteem wordt vernietigd. Tot slot krijgt de patiënt zijn eigen stamcellen terug via een infuus, waarmee het afweersysteem opnieuw wordt opgebouwd.

Wat is het effect van stamceltherapie bij MS-patiënten?

Uit verschillende studies is naar voren gekomen dat de behandeling effectief kan zijn bij een deel van de mensen met MS. Deze groep bleef na behandeling gedurende meerdere jaren vrij van ‘schubs’ en op MRI-beelden werden geen nieuwe actieve laesies gevonden.

Opmerkelijk is dat de behandeling kan leiden tot stabilisatie van de ziekte en bij sommige mensen zelfs tot herstel van het functieverlies. De beste resultaten zijn behaald bij mensen met een vroege, agressieve vorm van relapsing-remitting MS (RRMS). Voor mensen met een progressieve vorm van MS lijkt de behandeling vooralsnog niet effectief.

Wat zijn de risico’s van stamceltherapie?

Stamceltherapie is een agressieve en zware behandeling. De afgelopen jaren zijn de risico’s van de behandeling aanzienlijk verminderd, doordat artsen meer kennis en ervaring hebben opgedaan, het protocol is verfijnd en men beter kan inschatten welke patiënten de behandeling goed kunnen doorstaan. Niettemin is er een risico op overlijden. De behandeling en nazorg vergt veel expertise en dient nadrukkelijk uitgevoerd te worden in centra die gespecialiseerd zijn in zowel MS als stamceltherapie. De behandeling is in Nederland alleen beschikbaar in onderzoekverband. In andere landen zoals Zweden en België is het wel beschikbaar voor een selecte groep mensen met MS.

Waarom is onderzoek naar stamceltherapie bij MS nodig?

Internationale studies laten zien dat stamceltherapie (aHSCT1) ziekteactiviteit kan tegengaan in een bepaalde groep MS-patiënten, namelijk jonge patiënten met een korte ziekteduur, met veel ziekteactiviteit en weinig invaliditeit. Mogelijk is stamceltherapie effectiever bij deze specifieke groep MS-patiënten dan de huidige geregistreerde MS-middelen. Echter door de studieopzet (verschillende behandelprotocollen), de patiëntengroepen (kleine groepen patiënten) en door het ontbreken van een goede controlegroep (geen vergelijking met effectieve tweedelijnsmiddelen) in deze internationale studies is er nog niet voldoende wetenschappelijk bewijs over de effectiviteit en veiligheid van stamceltherapie ten opzichte van bestaande MS-middelen.

Wetenschappelijk onderzoek is dus nodig om aan te tonen bij welke groep mensen met MS de stamceltherapie beter geschikt is dan bestaande medicijnen. Hiervoor is het belangrijk dat zogenaamde gecontroleerde klinische studies worden uitgevoerd. Dergelijke studies hebben een strikte opzet. Zo wordt bijvoorbeeld met loting bepaald wie welke behandeling krijgt, wordt vooraf berekend hoeveel mensen moeten deelnemen aan de studie en ondergaan deelnemers in de verschillende landen precies hetzelfde standaard behandelprotocol. Door deze strikte opzet zijn de resultaten van dit type onderzoek zeer betrouwbaar.

Stichting MS Research financiert samen met het Nationaal MS Fonds onderzoek naar stamceltherapie bij MS binnen het MS Centrum Amsterdam. Deze internationale studie geeft antwoord op de vraag wat (op lange termijn) de beste behandeling is voor mensen met zeer actieve RRMS; stamceltherapie of bestaande tweedelijnsmiddelen. Op deze manier dragen wij bij aan het bewijs dat het noodzakelijk is om stamceltherapie in Nederland beschikbaar te maken voor die groep mensen met MS voor wie dit de beste behandeloptie is.

Meer informatie over het stamcelonderzoek van MS Centrum Amsterdam.

Is stamceltherapie in Nederland beschikbaar voor mensen met MS?

Stamceltherapie (aHSCT) als behandeling voor MS is in Nederland alleen beschikbaar in onderzoeksverband. Grootschalig wetenschappelijk onderzoek waarbij het effect en de veiligheid van stamceltherapie wordt vergeleken met de beste alternatieve behandeling is nog steeds nodig. Dit onderschrijven experts uit binnen- en buitenland. Daarmee is er nog onvoldoende wetenschappelijk bewijs om stamceltherapie als alternatieve behandeling voor RRMS beschikbaar en vergoed te maken.

Bij een kleine groep mensen met zeer actieve RRMS blijven ontstekingen aanwezig in hersenen en ruggenmerg ondanks het gebruik van tweedelijns MS-middelen. Deze groep komt niet in aanmerking voor deelname aan de lopende studie. MS Centrum Amsterdam verkent mogelijkheden om voor deze mensen met RRMS voor wie er geen andere behandeling mogelijk is, stamceltherapie (in onderzoeksverband) beschikbaar te maken. Stichting MS Research en het Nationaal MS Fonds onderschrijven het belang van deze en andere activiteiten die eraan bijdragen dat stamceltherapie beschikbaar wordt voor mensen met MS bij wie deze behandeling bewezen effectief is.

Wordt stamceltherapie voor mensen met MS vergoed?

Op dit moment wordt stamceltherapie in Nederland nog niet vergoed. Als de resultaten van het onderzoek uitwijzen dat dit een effectieve behandeling is, hopen wij dat vergoeding dichtbij is.

Welk standpunt heeft Stichting MS Research over stamceltransplantatie bij MS?

Stichting MS Research en het Nationaal MS Fonds hebben de afgelopen twee jaar het standpunt onderschreven van de Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN) dat stamceltherapie (aHSCT) voor een groep mensen met een agressieve vorm van Relapsing Remitting Multiple Sclerose (RRMS) een potentiële behandeloptie zou kunnen zijn.

Grootschalig wetenschappelijk onderzoek waarbij het effect en de veiligheid van aHSCT wordt vergeleken met de beste alternatieve behandeling is nog steeds nodig. Dit onderschrijven experts uit binnen- en buitenland.1 Onderzoek en informatie uit internationale registers laten zien dat stamceltherapie steeds veiliger wordt en effectief de ziekteactiviteit bij RRMS kan onderdrukken. Echter door de studieopzet (verschillende behandelprotocollen), de patiëntengroepen (kleine groepen patiënten) en door het ontbreken van een goede controlegroep (geen vergelijking met effectieve tweedelijnsmiddelen) in deze internationale studies is er nog niet voldoende wetenschappelijk bewijs over de effectiviteit en veiligheid van stamceltherapie ten opzichte van bestaande MS-middelen. Daarmee is er nog onvoldoende wetenschappelijk bewijs om stamceltherapie als alternatieve behandeling voor RRMS beschikbaar en vergoed te maken.

Stamceltransplantatie maakt in Nederland voor MS geen onderdeel uit van de mogelijkheden waaruit gekozen kan worden als het over het behandelen van de ziekte gaat. In de afgelopen jaren hebben we veel mensen met MS naar het buitenland zien gaan om daar stamceltherapie te ondergaan. Dit betrof niet alleen mensen met agressieve RRMS. Wetenschappelijk bewijs voor de effectiviteit van stamceltherapie bij progressieve MS is nog beperkt.

Wij zien dat de kennis over de effectiviteit van stamceltherapie als behandelingen voor MS groeit. Daarnaast zien we ook dat de kennis over en de ervaring met reeds beschikbare medicamenteuze alternatieven groeit.

Het Nationaal MS Fonds en Stichting MS Research onderschrijven nog steeds het standpunt van de NVN, maar zijn met landelijke betrokken partijen in gesprek om naar het groeiend bewijs van effectiviteit en veiligheid van stamceltherapie te kijken. Deze gesprekken vinden momenteel plaats en zijn mogelijk aanleiding om ons standpunt te herzien. Met steun van het Nationaal MS Fonds en Stichting MS Research kan Nederland (Amsterdam UMC) deelnemen aan een grootschalig gecontroleerd onderzoek (randomized controlled trial). Op deze manier dragen we bij aan het bewijs dat noodzakelijk is om stamceltherapie in Nederland beschikbaar en vergoed te maken voor die groep mensen met MS voor wie dit de beste behandeloptie is.

Anderzijds vragen we ons nadrukkelijk af of het tot nu toe verkregen bewijs uit onderzoeken al aanleiding geeft om stamceltherapie beschikbaar te maken als reguliere behandeling voor een specifieke groep personen met MS, zoals mensen met RRMS en zeer veel ziekteactiviteit bij wie beschikbare MS-medicatie niet werkt. Wij onderschrijven het belang van initiatieven die eraan bijdragen dat stamceltherapie beschikbaar wordt voor alle groepen mensen met MS voor wie de behandeling bewezen effectief is.

Recent verscheen in het wetenschappelijke tijdsschrift Bone Marrow Transplantion een artikel over stamceltherapie bij MS. Hierin concluderen internationale experts dat randomized trials waarin stamceltherapie wordt vergeleken met therapieën met een hoge effectiviteit, in het bijzonder alemtuzumab, ocrelizumab en cladribine, nog steeds noodzakelijk zijn.

citaat: “While it is now clear that clinical and MRI activity in patients with highly active RRMS may be suppressed with the use of aHSCT in a sustained manner, there remains the need for comparative studies that randomize patients to aHSCT versus other high-efficiency therapies, in particular the more recently introduced alemtuzumab, ocrelizumab and cladribine”