Beschikbaarheid stamceltherapie bij MS

Stamceltherapie (aHSCT) is in Nederland nog niet beschikbaar en wordt niet vergoed als behandeling voor mensen met MS. Wetenschappelijk onderzoek laat zien dat de behandeling bij sommige vormen van MS nieuwe aanvallen kan voorkomen en achteruitgang kan remmen of zelfs stoppen. Het Nationaal MS Fonds en Stichting MS Research onderschrijven het standpunt van de Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN) dat 23 mei 2022 is herzien. De NVN stelt dat stamceltherapie (aHSCT) beschikbaar moet komen voor een specifieke groep mensen bij wie medicatie niet aanslaat.

Met financiële steun van Stichting MS Research en het Nationaal MS Fonds onderzoekt MS Centrum Amsterdam wat de beste behandeling is voor mensen met zeer actieve RRMS; stamceltherapie of bestaande tweedelijns MS-medicatie. Op deze manier dragen wij bij aan het bewijs dat het noodzakelijk is om stamceltherapie in Nederland beschikbaar te maken voor die groep mensen met MS voor wie dit de beste behandeloptie is.

Hieronder beantwoorden we een aantal veel gestelde vragen over stamceltherapie bij MS.

Wat zijn stamcellen?

Een stamcel is een menselijke basiscel die zichzelf ook kan vernieuwen of uitgroeien tot een gespecialiseerde cel, bijvoorbeeld een hartcel, een levercel of een huidcel. Stamcellen zijn erg belangrijk voor het repareren van schade in het menselijk lichaam. Vanuit stamcellen kunnen verschillende andere soorten cellen ontstaan.

Hoe werkt stamceltherapie bij MS?

In het geval van stamceltherapie voor mensen met MS, worden stamcellen uit het bloed gebruikt. Deze stamcellen kunnen verschillende type ontstekingscellen vormen en daarmee het afweersysteem opnieuw opbouwen. Dit type stamcel kan echter geen organen of weefsels herstellen. Daardoor kan stamceltherapie helaas permanente zenuwschade die door MS ontstaan is niet herstellen.

Het doel van stamceltherapie bij MS is echter om het afweersysteem te “resetten” zodat de MS-ontstekingscellen niet langer de hersenen aanvallen. Mensen met een actieve vorm van MS hebben namelijk last van deze aanvallen.

Stamceltherapie, officieel “aHSCT” (ook wel HSCT genoemd) staat voor autologe hematopoietische stamceltransplantatie. Bij deze behandeling worden stamcellen gebruikt die aanwezig zijn in het beenmerg en in het bloed, zogenaamde hematopoietische cellen. Autoloog betekent dat de stamcellen van de persoon zelf worden gebruikt.

De behandeling bestaat uit drie stappen

Kort samengevat bestaat deze behandeling uit drie stappen. Als eerste worden stamcellen uit het bloed of beenmerg van de patiënt gehaald en tijdelijk ingevroren. Vervolgens krijgt de patiënt chemotherapie en antilichamen toegediend waarmee het bestaande afweersysteem wordt vernietigd. Tot slot krijgt de patiënt zijn eigen stamcellen terug via een infuus, waarmee het afweersysteem opnieuw wordt opgebouwd.

Wat is het effect van stamceltherapie bij MS-patiënten?

Uit verschillende studies is naar voren gekomen dat de behandeling effectief kan zijn bij een deel van de mensen met MS. Deze groep bleef na behandeling gedurende meerdere jaren vrij van ‘schubs’ en op MRI-beelden werden geen nieuwe actieve laesies gevonden.

Opmerkelijk is dat de behandeling kan leiden tot stabilisatie van de ziekte en bij sommige mensen zelfs tot herstel van het functieverlies. De beste resultaten zijn behaald bij mensen met een vroege, agressieve vorm van relapsing-remitting MS (RRMS). Voor mensen met een progressieve vorm van MS lijkt de behandeling vooralsnog niet effectief.

Wat zijn de risico’s van stamceltherapie?

Stamceltherapie is een agressieve en zware behandeling. De afgelopen jaren zijn de risico’s van de behandeling aanzienlijk verminderd, doordat artsen meer kennis en ervaring hebben opgedaan, het protocol is verfijnd en men beter kan inschatten welke patiënten de behandeling goed kunnen doorstaan. Niettemin is er een risico op overlijden. De behandeling en nazorg vergt veel expertise en dient nadrukkelijk uitgevoerd te worden in centra die gespecialiseerd zijn in zowel MS als stamceltherapie. De behandeling is in Nederland alleen beschikbaar in onderzoekverband. In andere landen zoals Zweden en België is het wel beschikbaar voor een selecte groep mensen met MS.

Waarom is onderzoek naar stamceltherapie bij MS nodig?

Internationale studies laten zien dat stamceltherapie (aHSCT1) ziekteactiviteit kan tegengaan in een bepaalde groep MS-patiënten, namelijk jonge patiënten met een korte ziekteduur, met veel ziekteactiviteit en weinig invaliditeit. Mogelijk is stamceltherapie effectiever bij deze specifieke groep MS-patiënten dan de huidige geregistreerde MS-middelen. Echter door de studieopzet (verschillende behandelprotocollen), de patiëntengroepen (kleine groepen patiënten) en door het ontbreken van een goede controlegroep (geen vergelijking met effectieve tweedelijnsmiddelen) in deze internationale studies is er nog niet voldoende wetenschappelijk bewijs over de effectiviteit en veiligheid van stamceltherapie ten opzichte van bestaande MS-middelen.

Wetenschappelijk onderzoek is dus nodig om aan te tonen bij welke groep mensen met MS de stamceltherapie beter geschikt is dan bestaande medicijnen. Hiervoor is het belangrijk dat zogenaamde gecontroleerde klinische studies worden uitgevoerd. Dergelijke studies hebben een strikte opzet. Zo wordt bijvoorbeeld met loting bepaald wie welke behandeling krijgt, wordt vooraf berekend hoeveel mensen moeten deelnemen aan de studie en ondergaan deelnemers in de verschillende landen precies hetzelfde standaard behandelprotocol. Door deze strikte opzet zijn de resultaten van dit type onderzoek zeer betrouwbaar.

Stichting MS Research financiert samen met het Nationaal MS Fonds onderzoek naar stamceltherapie bij MS binnen het MS Centrum Amsterdam. Deze internationale studie geeft antwoord op de vraag wat (op lange termijn) de beste behandeling is voor mensen met zeer actieve RRMS; stamceltherapie of bestaande tweedelijnsmiddelen. Op deze manier dragen wij bij aan het bewijs dat het noodzakelijk is om stamceltherapie in Nederland beschikbaar te maken voor die groep mensen met MS voor wie dit de beste behandeloptie is.

Meer informatie over het stamcelonderzoek van MS Centrum Amsterdam.

Is stamceltherapie in Nederland beschikbaar voor mensen met MS?

Stamceltherapie (aHSCT) als behandeling voor MS is in Nederland alleen beschikbaar in onderzoeksverband. Grootschalig wetenschappelijk onderzoek waarbij het effect en de veiligheid van stamceltherapie wordt vergeleken met de beste alternatieve behandeling is nog steeds nodig. Dit onderschrijven experts uit binnen- en buitenland. Daarmee is er nog onvoldoende wetenschappelijk bewijs om stamceltherapie als alternatieve behandeling voor RRMS beschikbaar en vergoed te maken. 

Bij een kleine groep mensen met zeer actieve RRMS blijven ontstekingen aanwezig in hersenen en ruggenmerg ondanks het gebruik van tweedelijns MS-middelen. Deze groep komt niet in aanmerking voor deelname aan de lopende studie. De Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN) en MS-organisaties, waaronder Stichting MS Research en het Nationaal MS Fonds, zijn van mening dat voor deze specifieke groep mensen stamceltherapie ook in Nederland beschikbaar en vergoed zou moeten worden.  

Wordt stamceltherapie voor mensen met MS vergoed?

Op dit moment wordt stamceltherapie in Nederland nog niet vergoed. Als de resultaten van het onderzoek uitwijzen dat dit een effectieve behandeling is, hopen wij dat vergoeding dichtbij is.

Welk standpunt heeft Stichting MS Research over stamceltransplantatie bij MS?

Het Nationaal MS Fonds en Stichting MS Research onderschrijven het standpunt van de Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN) dat 23 mei 2022 is herzien. De NVN stelt dat stamceltherapie (aHSCT) beschikbaar moet komen voor een specifieke groep mensen bij wie medicatie niet aanslaat. Het is zeer schrijnend dat in landen om ons heen de behandeling voor deze groep al jarenlang wordt aangeboden en vergoed, behalve in Nederland.

Stamceltherapie moet beschikbaar worden voor specifieke groep

Op basis van alle beschikbare gegevens zoals samengevat op de website van de NVN, is de beroepsvereniging van neurologen van mening dat stamceltherapie beschikbaar moet komen voor een specifieke groep mensen met MS: “Patiënten die ondanks de inzet van de op dit moment meest sterk werkende ziektemodulerende therapieën forse inflammatoire ziekteactiviteit blijft houden. De verwachting is dat het in het algemeen zal gaan om jonge patiënten met een korte ziekteduur en een lage uitgangs-EDSS. De indicatie voor deze therapie dient in multidisciplinair overleg, met afweging van alternatieven, gesteld te worden. In deze uitzonderlijke gevallen zou de behandeling plaats moeten vinden in gespecialiseerde centra. Ook zullen de effecten van de behandeling goed geregistreerd moeten worden. Als aan bovenstaande voldaan wordt, is de mening van de NVN dat deze behandeling ook vergoed moet worden.”

Stand van zaken vergoedingsaanvraag

Een vergoedingsaanvraag door neurologen bij het Zorginstituut Nederland, gevolgd door een zorgadviestraject bij Zorgverzekeraars Nederland door neurologen in samenwerking met de Multiple Sclerose Vereniging Nederland (MSVN) zijn onlangs afgewezen. Er is wel toegezegd dat het Zorginstituut het opnieuw gaat beoordelen en verwacht wordt dat er voor het einde van dit jaar een definitieve uitspraak komt.

Stamceltherapie onderzoek (RAM-MS) is nodig

Wetenschappelijk onderzoek laat zien dat de behandeling bij sommige vormen van MS nieuwe aanvallen kan voorkomen en achteruitgang kan remmen of zelfs stoppen. Er zijn echter methodologisch sterke studies (de zogenaamde “controlled randomized” studies) nodig die verder inzicht zullen bieden in de exacte plaatsbepaling van stamceltherapie bij MS. Dit betekent dat uit onderzoek moet blijken voor wie stamceltherapie een goed alternatief is voor bestaande behandelingen. Het onderzoek in het Amsterdam UMC (RAM-MS onderzoek) is een voorbeeld van dergelijk onderzoek dat nog nodig is.

Dit onderzoek is mogelijk met de steun van het Nationaal MS Fonds en Stichting MS Research. Op deze manier dragen we bij aan het bewijs dat noodzakelijk is om stamceltherapie in Nederland beschikbaar en vergoed te maken voor die groep mensen met MS voor wie dit de beste behandeloptie is.