Q&A stamceltherapie bij MS

Waarom is deze studie nodig, stamceltherapie wordt in het buitenland toch al bij mensen met MS gegeven?

Internationale studies laten zien dat autologe stamceltherapie (aHSCT1) ziekteactiviteit kan tegengaan in een bepaalde groep MS-patiënten, namelijk jonge patiënten met een korte ziekteduur, met veel ziekteactiviteit en weinig invaliditeit. Mogelijk is stamceltherapie effectiever bij deze specifieke groep MS-patiënten dan de huidige geregistreerde MS-middelen. Echter door de studieopzet (verschillende behandelprotocollen), de patiëntengroepen (kleine groepen patiënten) en door het ontbreken van een goede controlegroep (geen vergelijking met effectieve tweedelijnsmiddelen) in deze internationale studies is er nog niet voldoende wetenschappelijk bewijs over de effectiviteit en veiligheid van stamceltherapie ten opzichte van bestaande MS-middelen. 

De huidige studie is een zogenaamde randomized controlled trial. Dergelijke studies hebben een strikte opzet. Zo wordt bijvoorbeeld met loting bepaald wie welke behandeling krijgt, wordt vooraf berekend hoeveel mensen moeten deelnemen aan de studie en ondergaan deelnemers in de verschillende landen precies hetzelfde standaard behandelprotocol. Door deze strikte opzet zijn de resultaten van dit type onderzoek zeer betrouwbaar. De huidige studie geeft daarom betrouwbaar antwoord op de vraag wat (op lange termijn) de beste behandeling is voor mensen met zeer actieve RRMS; stamceltherapie of bestaande tweedelijnsmiddelen.

Professionals uit binnen- en buitenland onderschrijven het belang van deze studie. Recent is in het wetenschappelijke tijdsschrift Bone Marrow Transplantion een artikel over stamceltherapie bij MS gepubliceerd. Hierin concluderen internationale experts dat randomized trials waarin stamceltherapie wordt vergeleken met therapieën met een hoge effectiviteit, in het bijzonder alemtuzumab, ocrelizumab en cladribine, nog steeds noodzakelijk zijn.2 De studie waaraan het Amsterdam UMC deelneemt (RAM-MS trial) wordt hierbij expliciet genoemd. 

Waarom is stamceltherapie in Nederland niet beschikbaar voor mensen met RRMS en zeer veel ziekteactiviteit bij wie ook beschikbare tweedelijns MS-medicijnen niet werkzaam zijn?

Bij een kleine groep mensen met zeer actieve RRMS blijven ontstekingen aanwezig in hersenen en ruggenmerg ondanks het gebruik van tweedelijns MS-middelen. Deze groep komt niet in aanmerking voor deelname aan de studie.

Amsterdam UMC verkent mogelijkheden om voor deze mensen met RRMS voor wie er geen andere behandeling mogelijk is, stamceltherapie (in onderzoeksverband) beschikbaar te maken. Stichting MS Research en het Nationaal MS Fonds onderschrijven het belang van deze en andere activiteiten die eraan bijdragen dat stamceltherapie beschikbaar wordt voor mensen met MS bij wie deze behandeling bewezen effectief is.

Waarom financiert Stichting MS Research de studie naar stamceltherapie bij MS?

Het stimuleren en financieren van onderzoek naar de ziekte MS is het primaire kerndoel van Stichting MS Research. Grootschalig, gerandomiseerd en gecontroleerd wetenschappelijk onderzoek waarbij het effect en de veiligheid van stamceltherapie wordt vergeleken met de beste alternatieve behandeling is noodzakelijk. Daardoor is er op dit moment nog onvoldoende wetenschappelijk bewijs om stamceltherapie in Nederland beschikbaar en vergoed te maken als behandeling voor een bepaalde groep mensen met MS. Door de bijdrage van donateurs van Stichting MS Research kan Nederland (Amsterdam UMC) nu deelnemen aan een internationale studie waarin stamceltherapie wordt vergeleken met bestaande tweedelijns MS-middelen. De subsidie is gehonoreerd op advies van de wetenschappelijke raad van Stichting MS Research. Deze onafhankelijke adviesraad onderschrijft, net als de wetenschappelijke advies raad van het Nationaal MS Fonds, de kwaliteit en relevantie van de studie. Ook internationale experts onderschrijven de noodzaak van het onderzoek2.

Door het onderzoek te financieren draagt Stichting MS Research, samen met het Nationaal MS Fonds, bij aan het bewijs dat het noodzakelijk is om stamceltherapie in Nederland beschikbaar te maken voor die groep mensen met MS voor wie dit de beste behandeloptie is. Het financieel ondersteunen van deze studie is dan ook een logische stap en past binnen de visie van Stichting MS Research.

Waarom is er sprake van een gezamenlijke financiële ondersteuning, door zowel Stichting MS Research als het Nationaal MS Fonds?

Dit is de eerste wetenschappelijke studie die door zowel Stichting MS Research als het Nationaal MS fonds financieel ondersteund wordt. Omdat stamceltherapie een dure behandeling is, de noodzaak van de studie breed wordt gedragen en omdat de studie binnen de visie van beide organisaties past, was het een logische stap om deze studie gezamenlijk te financieren. Op deze manier willen wij bijdragen aan het bewijs dat noodzakelijk is om stamceltherapie in Nederland beschikbaar te maken voor die groep mensen met MS voor wie dit wellicht de beste behandeloptie is.

Waarom kon het stamceltherapie onderzoek in Nederland niet meteen van start gaan?

In eerste instantie moest financiering voor de studie gevonden worden. In juni 2019 werd bekend dat Amsterdam UMC een gezamenlijke subsidie voor het onderzoek zou ontvangen van Stichting MS Research en het Nationaal MS Fonds. Vervolgens kon begonnen worden om de studie goedgekeurd te krijgen. Nederland heeft strenge regels voor studies met proefpersonen. De Wet Medisch-Wetenschappelijk onderzoek met mensen (WMO) is er om proefpersonen te beschermen. Studies die onder de WMO vallen, moeten aan wettelijke eisen voldoen. De studie moet vooraf worden getoetst door een onafhankelijke commissie van deskundigen. Zonder een positief oordeel van deze commissie mag de studie niet starten. De stamceltherapie bij MS studie valt onder de WMO en is getoetst door zowel de Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO, Den Haag), als de medisch-ethische toetsingscommissie (METC) van het Amsterdam UMC. Bij de toets is gekeken of de studie aan alle regels voldoet. Kijk voor meer informatie op de website van CCMO.

Voor meer informatie over het onderzoek en deelname bezoek www.vumc.nl/stamceltherapieMS.

 


1 aHSCT = autologe hematopoietische stamceltherapie.

2 citaat artikel Bone Marrow Transplantation:While it is now clear that clinical and MRI activity in patients with highly active RRMS may be suppressed with the use of aHSCT in a sustained manner, there remains the need for comparative studies that randomize patients to aHSCT versus other high-efficiency therapies, in particular the more recently introduced alemtuzumab, ocreluzimab and cladribine.”